گروه اجتماعی
دو سال بعد از دستور ابراهيم رييسي درباره واردات داروي بيماران مبتلا به ديستروفي عضلاني يا اساماي، پيچ وخم توزيع اين دارو هنوز ادامه دارد و خانواده اين بيماران از روند توزيع آن رضايت ندارند. بيماري اساماي نوعي بيماري ژنتيكي عصبي - عضلاني است كه آن را با نامهاي بيماري آتروفي عضلاني نخاعي و وردينگ هافمن نيز مي‌شناسند. اين بيماري پيشرونده است و با گذشت زمان شدت بيماري افزايش مي‌يابد و به همين دليل در دسترس بودن دارو براي بيمار اهميت زيادي دارد.
شروع اين بيماري ممكن است در دوران جنيني يا بزرگسالي رخ دهد كه در هر صورت به دليل پيشرونده بودن با گذشت زمان شدت تاثير بيماري روي افراد بيشتر مي‌شود. سير اين بيماري مي‌تواند به صورت تدريجي يا سريع رخ دهد كه براي جلوگيري از رشد سريع بيماري حتما بايد شخص بيمار تحت نظر باشد. اساماي دو نوع داروي تزريقي و خوراكي دارد كه نوع تزريقي آن به نام اسپينرازا هزينه بسيار بالايي دارد و پيش از دستور براي واردات اين دارو، بسياري از خانواده‌ها تلاش كردند با راه‌اندازي كمپين تامين مالي، هزينه خريد اين دارو را كه تا يك ميليارد تومان هم مي‌رسد، تامين كنند.
در نهايت پس از سال‌ها پيگيري خانواده اين بيماران و دستور رييس‌جمهوري، وزارت بهداشت اين دارو را مرداد سال پيش وارد كرد تا به صورت آزمايشي و براي اثبات اثرسنجي به بيماران تحويل داده شود. توزيع اين داروها هم تحت نظر دانشگاه‌هاي علوم پزشكي انجام مي‌شد، اما در همين روند مدتي وقفه و مشكلاتي ايجاد شد.
حالا درست يك‌سال از اجراي آزمايشي تزريق اين دارو روي بيماران مي‌گذرد، اما هنوز هم توزيع به خوبي پيش نمي‌رود. خانواده اين بيماران هفته گذشته هم روبه‌روي وزارت بهداشت تجمع كردند تا وضعيت توزيع آن را پيگيري كنند. طبق گفته «سعيد اعظميان»، نماينده خانواده بيماران مبتلا به اساماي، تقريبا ۵۰۰ بيمار در انتظار واردات دارو هستند، اما بخشي از اين بيماران به دليل دريافت نكردن دارو و وخيم شدن شرايط‌شان فوت مي‌كنند. تقريبا در دو سال گذشته ۲۰ بيمار جان خود را از دست داده‌اند كه البته اين آمار در مقايسه با زماني كه دارو توزيع نمي‌شد، كمتر است. دريافت دارو به ويژه براي نوع يك بايد بلافاصله بعد از تشخيص آغاز شود، اما بروكراسي طولاني باعث شده تا كودكان بيمار بر اثر تاخير در دريافت دارو وارد شرايط حاد شوند. سرعت پيشرفت اين بيماري در ماه‌هاي اول بسيار سريع است. طبق رويه فعلي، بيماران مبتلا به اين بيماري به سه اولويت تقسيم شده‌اند و قرار بود داروها بين اولويت‌هاي اول و دوم توزيع شود.
سعيد اعظميان به «اعتماد» توضيح مي‌دهد: «تقريبا از آذر سال گذشته اجراي آزمايشي درمان با اين دارو شروع شد و بعد از مدتي داروي اسپينرازا به دليل عدم تامين كه آن هم مشكل شركت خارجي بود قطع شد، اما داروي خوراكي تامين مي‌شد. در حال حاضر هم بيماران اولويت دوم داروي خوراكي را دريافت مي‌كنند، اما توزيع جديد انجام نشده است و دستور توزيع براي اولويت اول داده نشده و به زودي بچه‌ها دارويي نخواهند داشت.»
او ادامه مي‌دهد: «گزارش تيم علمي درباره اثربخشي داروها هم براي معاونت تحقيقات وزارت بهداشت ارسال شده و پزشكان اين كودكان هم از اثربخشي مشهود داروها گفتند، اما اين معاونت اين موضوع را كمرنگ توصيف كردند. فعلا دستور تخصيص دارو به بيماران اولويت دوم داده شده؛ چون گفته شده قصد خريد داروي جديد را نداريم و فعلا داروي بيماران اولويت اول را قطع و داروي بيماران اولويت دوم را شروع مي‌كنيم. در واقع حدود دو هفته است كه هيچ توزيعي براي بيماران اولويت اول در كشور انجام نشده است. از نظر خانواده‌ها و پزشكان غيرمنطقي است كساني كه يك‌سال است درمان‌شان را شروع كردهاند، امروز رها شوند و درمان تعداد ديگري از بيماران با داروهاي باقيمانده در كشور شروع شود كه در نهايت آن هم فقط يك تا دو ماه ادامه دارد و قطع خواهد شد. اين رويه مشكلات جبران‌ناپذيري براي بيمار دارد.»
به گفته اعظميان گزارش پزشكان تاييد مي‌كند كه تزريق اين داروها به بيماران به صورت ميانگين تاثيرات خوبي داشته و خانواده‌ها هم اطلاع داده‌اند كه فرزندان‌شان بعد از دريافت دارو نسبت به قبل از آن اثربخشي مشهودي داشته‌اند و برخي توانايي‌ها بهبود پيدا كردهاند. اين داروها به صورت قطعي درمان نمي‌كنند و در بهبود كيفيت زندگي بيمار تاثير مي‌گذارند. طبق گفته شركت‌هاي توليدكننده دارو، اين داروها بايد تا پايان عمر بيمار استفاده شود، اما 18 دارو در دنيا در مرحله آزمايشي قرار دارند كه بعضي از آنها ژن درماني‌اند و با يك‌بار تزريق ديگر نيازي به ادامه ندارند.
اعظميان توضيح مي‌دهد: «ما تجربه توليد كيت غربالگري اين بيماري در تركيه را در قالب يك پروپوزال به وزارت بهداشت معرفي كرديم و توضيح داديم كه اگر به تعداد بالا خريداري شود، قيمت آن حدود دو تا سه يورو خواهد شد. در كشور هم يكي، دو مجموعه اين كيت‌ها را توليد كردهاند، اما وزارت بهداشت هنوز درباره اين موضوع به نتيجه نرسيده است.»
سخنگوی سازمان غذا و دارو توضيح داده است كه داروی بیماران آستروفی عضلانی (اس ام ای) برای ۱۰۷ بیمار ۱۱ تا ۲۰ ساله توزیع شد و ۱۷۰ دوز اسپینرازا و ۳۷۵ عدد شربت ریسدیپلام در حال توزیع است. در مرحله نخست از محموله دوم داروی بیماران SMA به ۴۸ بیمار دارو داده شده بود و در آبان ماه معاون تحقیقات و فناوری مجوز توزیع برای بیماران ۱۱ تا ۲۰ سال را صادر کرد که ابتدای این هفته معاون درمان وزارت بهداشت فهرست بیماران مشمول را به سازمان غذا و دارو ارسال کرد.
فعلا یک محموله دارویی حاوی یک هزار و ۴۰۰ عدد اسپینرازا در انتظار مجوز وزارت بهداشت برای واردات است که ۶۰۰ عدد آن اهدایی و رایگان است.
مرداد امسال هم 400 ويال داروي اسپينرازا وارد شد، اما تا اوايل آبان امسال توزيع نشده بودند و همين باعث شد خانواده‌ها دو روز روبه‌روي وزارت بهداشت تجمع كنند. داروي اين بيماران با نام «ريسديپلام» تاييديه‌هاي جهاني داشته و در حال حاضر در بيش از 80 كشور دنيا مصرف مي‌شود. اين بيماري شايع‌ترين علت ژنتيكي مرگ نوزادان است كه از هر 11 هزار نوزاد مبتلا شده در دنيا، يك نفر به اين بيماري مبتلاست. در نامهاي كه انجمن حمايت از بيماران اساماي به وزير بهداشت داده شده است، هشدار دادند كه چنانچه به مسائل پيشگيرانه توجه نشود، سالانه بين 150 تا 200 بيمار جديد در كشور متولد خواهد شد؛ هزينه نگهداري از اين بيماران بسيار بالا بوده و هزينه‌هاي درماني سرسام‌آوري دارند. لزوم اطلاع‌رساني درباره انجام غربالگري و آزمايش‌هاي مهم و به موقع، هزينه سنگين انجام آزمايش‌هاي ژنتيكي، كاستي در اطلاع‌رساني درباره اين بيماري، نبود برنامه دقيق براي پيشگيري از تولد نوزادان مبتلا به بيماري اساماي، نبود آمار دقيق مبتلايان، همچنين هزينه‌هاي بالاي خدمات كاردرماني، توانبخشي، روانشناسي، گران بودن ويلچر، ليفتر و بالابر، مشكلات مربوط به رفت‌و‌آمد، ادامه تحصيل و جابه‌جايي بيماران از جمله مشكلات جدي ديگري است كه خانواده‌ها و بيماران اساماي با آن دست‌و‌پنجه نرم مي‌كنند.
وزارت بهداشت چه مي‌گويد؟
نوسي‌نـِرسن با نام تجاري اسپينرازا نخستين دارو براي درمان بيماري اساماي است كه در سال ۲۰۱۶ مورد تاييد سازمان غذا و دارو امريكا قرار گرفت و در سال ۲۰۱۷ توسط آژانس دارويي اروپا تاييد شد. پس از سه سال پيگيري بيماران اساماي از وزارت بهداشت و بارها تجمع روبه‌روي اين وزارتخانه و مجلس، بالاخره قرار شد با دستور ابراهيم رييسي وارد كشور شود. بالاخره مرداد سال گذشته اولين محموله وارد گمرك فرودگاه امام خميني شد، اما همان زمان هم خانواده اين بيماران با مشكلي مشابه روبه‌رو شده بودند: از روز دوم آذرماه 1401 توزيع رايگان دو داروي «ريسديپلام» به عنوان شربت خوراكي و «اسپينرازا» تزريقي آغاز شد و قرار بود بعد از نسخه‌نويسي و ويزيت اوليه بيماران، شربت‌هاي خوراكي از طريق داروخانه‌ها و بعد ارسال به منازل و نوع تزريقي هم از طريق نزديك‌ترين مركز درماني به دست بيماران برسد كه در اين روند هم وقفه زيادي رخ مي‌داد و بيماران بسياري از آن ناراضي بودند.
اين آخرين گفته‌هاي معاونت تحقيقات وزارت بهداشت درباره اثربخشي اين بيماري است كه اواسط مهر امسال اعلام شد: «يونس پناهي»، معاون تحقيقات و فناوري وزارت بهداشت درباره نتيجه اثربخشي داروهاي بيماران اساماي گفته بود كه «مطابق دستوري كه رييس‌جمهور داده بودند و طبق پروتكل مشتركي كه با معاونت درمان و معاونت تحقيقات نوشته شده بود و توسط سازمان غذا و دارو مورد حمايت قرار گرفت، اين داروها وارد ايران شده و توزيع شدند و در ۲۰ قطب دانشگاهي اين داروها مورد استفاده قرار گرفت. شايد بهتر است بگوييم نتايج اين بررسي در قالب يك تحقيق نبود، بلكه به اين صورت بود كه بيماران براساس پروتكل دارو را دريافت مي‌كردند و اطلاعات جمع‌آوري مي‌شد و نتايج حاصل از اين مطالعه در جلسه‌اي با پزشكان مجري و تعدادي داور پژوهشي و داور اخلاقي داشتيم و اين نتايج مورد ارزيابي قرار گرفت و در شوراي معاونان به استحضار مقام عالي وزارت رسيد.»
واقعيت اين است كه اين دارو پرهزينه است و از داروهاي خاص است و اين‌طور نيست كه مردم تصور كنند كه اين دارو بيماري را درمان مي‌كند، اين‌گونه نيست؛ اين داروها هيچ وقت بيماري را به صورت قطعي درمان نمي‌كنند، بلكه دارو به عملكرد عضله‌ها كمك مي‌كند. اين بستگي به توان مالي دولت دارد البته دولت حمايت كرد و دارو وارد شد.
به گفته او، براي بيماران اساماي چهار اولويت تعريف شده است: اولويت اول كودكان كمتر از ۱۰ سال و در هر سه تيپ يك، دو و سه بود. اولويت دوم سنين بيش از ۱۰ سال بود كه لازمه آن، اين است كه حتما بايد نتايج آن چقدر مقرون به صرفه است و بايد ببينيم كه دارو بايد تهيه شود يا خير و ادامه اين راه منوط بر تامين منابع مالي و نتايج مطالعه است.
پناهي در پاسخ به اين سوال كه آيا اثربخشي دارو مورد تاييد وزارت بهداشت بود، توضيح داد كه اثربخشي به چه معنايي است؟ اگر به اين منظور است كه اين دارو بيماري را به‌طور كامل اصلاح كند، خير اين‌طور نيست. اين مطالعه براساس سه پرسشنامه متناسب با سن و تيپ بيماري بود. نكته مهمي كه در اين مبحث بسيار اهميت دارد، اين است كه بيماران حتما تحت نظر پزشكان نورولوژي اطفال بايد توانبخشي شوند. آن چيزي كه دوستان مي‌گفتند اين بود كه در بيماراني كه توانبخشي شده بودند و دارو مصرف مي‌كردند، به نظر مي‌رسد خوب بوده است، اما در بيماراني كه صرفا دارو مصرف كرده بودند، اثربخش نبوده است.
طرحي براي توليد داروي اساماي در ايران
اين هم وعده وزير بهداشت كه همين هفته پيش اعلام شد: «با نظر لطف آيت‌الله رييسي قرار شد پروژه تحقيقاتي اثربخشي دارو در نظر گرفته و پيرامون آن تصميم‌گيري شود، اين مدتي كه بيماران اساماي از دارو استفاده كردند، به‌رغم تجويز دارو ۲۳ نفر از ۲۳۰ نفر فوت كردند.»
او با اعلام اين خبر كه يك شركت دانش‌بنيان موفق شده كه داروي اساماي را توليد كند، بيان كرد: «اين شربت توسط يك شركت دانش‌بنيان توليد شده است و تا پايان سال با توليد گسترده در اختيار بيماران اساماي قرار مي‌گيرد. فاز اول مطالعاتي رو به پايان است و نتايج آن به دولت و شخص اول رييس‌جمهور داده مي‌شود، فاز اول زير 10 سال و فاز دوم بالاي 10 سال است. با توجه به مطالعات وزارت بهداشت به دنبال درمان بيماران اساماي هستيم. تصميم‌گيري براي درمان بيماران اساماي به عهده شوراي تدابير دارويي و كميته علمي است و آنها هر چه تصميم بگيرند ما اجرايي مي‌كنيم.»
اساماي چهار تيپ دارد كه تيپ اول آن بسيار حاد است. طبق آنچه مسوولان انجمن اساماي مي‌گويند 60 تا 70 درصد بيماران مبتلا به اين بيماري، از تيپ يك و 20 تا 30 درصد نيز از تيپ دوم اين بيماري رنج مي‌برند. اگر داروي مورد نياز نوزادان تيپ يك تامين نشود، معمولا زير دو سال فوت مي‌كنند. در مجموع فعلا تعداد اين بيماران حدود 600 نفر اعلام شده، اما هر ماه موارد جديد ديگري نيز به انجمن اساماي معرفي مي‌شوند.
بيماران تيپ دو هم معمولا به‌طور ميانگين تا 15سالگي عمر مي‌كنند، اما بيماران تيپ سه عمر طبيعي دارند. بچه‌هاي تيپ يك حاد معمولا به خاطر مشكلات تنفسي در بيمارستان بستري و تراكئوستومي مي‌شوند. علاه بر آن با دستگاه‌هايي مثل ونتيلاتور و... چيزي شبيه آي‌سي‌يو در خانه براي‌شان درست مي‌شود. بيماران اساماي مكمل غذايي و دارويي خاصي هم ندارند. معمولا بچه‌هاي تيپ يك حاد كه بلع ضعيفي دارند و نمي‌توانند از شير مادر تغذيه كنند، از طريق پگ معده تغذيه مي‌شوند. بچه‌هاي تيپ دو هم در مرحله حاد به پگ مي‌رسند.